8 Yaşındaki Ali Doğan İçin Umut Işığı:

DMD hastası Ali Doğan, Dubai’de uygulanacak ELEVIDYS gen terapisi için İstanbul Valiliği onayıyla yardım kampanyası başlattı. Aile, hayırsever desteği bekliyor.

8 Yaşındaki Ali Doğan İçin Umut Işığı: DMD Tedavisi İçin Dubai’ye Yolculuk Başlıyor İstanbul, 13 Eylül 2025 – Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalığıyla mücadele eden 8 yaşındaki minik Ali Doğan’ın ailesi, oğullarının geleceğini değiştirebilecek bir gen terapisi için kritik bir adım attı. İstanbul Valiliği’nin resmi onayıyla, Ali için Birleşik Arap Emirlikleri’nin Dubai kentindeki Fakeeh University Hospital’da (FUH) uygulanacak ELEVIDYS gen terapisi tedavisi planlanıyor. Ancak bu umut dolu yolculuğun maliyeti, yaklaşık 10 milyon 643 bin AED (yaklaşık 3 milyon ABD Doları) olarak hesaplanıyor. Aile, hayırseverlerin desteğini bekliyor. Ali Doğan, 1 Nisan 2017 doğumlu bir erkek çocuk. Annesi Gülsüm Doğan’ın gözetiminde büyüyen minik hasta, DMD teşhisiyle erken yaşta tanıştı. Bu genetik hastalık, X kromozomundaki distrofin gen mutasyonu nedeniyle kasların zamanla zayıflamasına ve erimesine yol açıyor. Genellikle erkek çocukları etkileyen DMD, denge sorunları, yürüme güçlüğü ve kalp kaslarını zayıflatma gibi belirtilerle ilerliyor. Tedavi edilmezse, hastalar genellikle tekerlekli sandalyeye bağımlı hale geliyor ve yaşam beklentisi kısalıyor. İstanbul Valiliği Sosyal Hizmetler İl Müdürlüğü, 2860 sayılı Yardım Toplama Kanunu kapsamında 22 Ağustos 2025 tarihli ve 96.143 sayılı yazısıyla, Ali’nin tedavisi için resmi izin verdi. Bu onay, GSM operatörleri, bankalar ve online platformlar aracılığıyla yardım kampanyası toplanmasına olanak tanıyor. Valilik, 16 maddelik detaylı bir planı onaylayarak, tedavinin aciliyetini vurguladı. Ailenin başvurusu, DMD’nin ilerleyici doğası nedeniyle “hayati öneme sahip” olarak nitelendirildi. Tedavi, FUH’un Uluslararası Hasta Hizmetleri ve Gen Terapileri Bölümü’nde gerçekleştirilecek. ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), Sarepta Therapeutics tarafından geliştirilen ve ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) onaylı ilk DMD gen terapisi. Tek seferlik intravenöz infüzyonla uygulanan bu tedavi, DMD genindeki mutasyonu hedefleyerek mikro-distrofin proteini üretiyor ve kas zayıflamasını yavaşlatıyor. 4 yaş ve üstü DMD’li çocuklar için onaylı olan ELEVIDYS, yürüyen veya yürüyemeyen hastalar için umut vaat ediyor. FUH’taki proforma fatura, tedavinin kapsamını detaylandırıyor: Pediatrik nörolog Dr. Arif Khan liderliğindeki çok disiplinli ekip (nörolog, pulmonolog, ortopedist, gastroenterolog, diyetisyen ve konuşma terapisti), maksimum 12 konsültasyon; 24 seans fizyoterapi; 1 gece Pediatrik Yoğun Bakım Ünitesi’nde infüzyon; kan testleri ve ilaçlar (Prednisolon, Nexium). Proforma faturada belirtilen ek faydalar da aileyi rahatlatacak nitelikte: 2 yetişkin ve 2 çocuk için 8 güne kadar ücretsiz servisli daire, 10 bin AED grocery voucheri, hastane kafeterya ve transfer hizmetleri. Ancak “No Cash Refunds” kuralı gereği, faydalar kullanılmazsa iade alınamayacak. Aile, tedavinin Dubai’de yapılmasının zorunlu olduğunu belirtiyor. Türkiye’de henüz standart bir DMD gen terapisi protokolü bulunmuyor; araştırmalar devam etse de, ELEVIDYS gibi yenilikçi tedaviler yurtdışında erişilebilir. Ailenin İstanbul Valiliği’ne sunduğu dilekçede, “Ali’nin geleceği için bu tek şansımız” ifadeleri yer alıyor. Kampanya için doğrulama kodu: 7B0D2-VjWj-SapR-KVLj-YgF2ZE. Bağışlar, https://www.turkiye.gov.tr/siviltoplum adresinden yapılabiliyor. İletişim: İstanbul Valiliği, Tel: (212) 455 15 00, E-posta: siviltoplum@istanbul.gov.tr. DMD, her 3.500-5.000 erkek çocukta bir görülen nadir bir hastalık. Türkiye’de binlerce aile bu mücadeleyle karşı karşıya. Uzmanlar, erken gen terapisi müdahalesinin kas fonksiyonlarını koruduğunu vurguluyor. Ali’nin hikayesi, benzer durumdaki ailelere ilham olabilir. Hayırseverler, minik kahramanın yürüyüşüne destek olmak için çağrıda bulunuyor: “Bir bağış, bir adım; bir adım, bir hayat.”